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wellbet 健康的肌肉细胞依赖于蛋白质dysferlin来正确修复肌纤维膜,这是一种薄的特殊膜,在确保肌纤维足够强壮并具有必要的收缩资源方面起着至关重要的作用。产生这种必需蛋白质的DYSF基因突变导致2B型肢带肌营养不良症(LGMD2B),这是一种以慢性肌肉炎症为特征的疾病,骨盆和肩带的肌肉逐渐减弱。

LGMD2B可以在育龄期间影响身体健全的人,wellbet下载 并且难以在蹲下时独自趾尖,走路,跑步或上升。最终,许多肌肉萎缩状况需要轮椅辅助。对于这种情况,没有食品和药物管理局批准的治疗。

在LGMD2B实验模型中,常规糖皮质激素,泼尼松龙和改良糖皮质激素vamorolone之间的头对头试验中,vamorolone改善了dysferlin缺陷的肌细胞膜稳定性和修复。根据分子疗法于2018年8月27日在线发表的儿童研究,这与增加的肌肉力量和减少的肌肉退化相关。wellbet手机 相比之下,泼尼松龙使肌肉无力,肌肉修复受损和肌纤维萎缩加剧。

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